>> KANUMA 2 mg/ml inj sébélipase alfa (CIP 34009 550 109 8 2)  dans le traitement enzymatique substitutif (TES) à long terme, des formes rapidement progressives de déficit en LAL, débutant chez le nourrisson

>> INSCRIPTION COLL : inhibiteur de la C1  estérase humaine = CINRYZE 500 unités

> > Accès Infos spécifiques spécialités ayant le statut de "médicament orphelin"

> > Listes de médicaments orphelins

Liste des médicaments orphelins disposant d'une AMM européenne (octobre 2010 - source : orphanet)

    Listes des annexes 2 et 3 de la Circulaire du 25 janvier 2010.pdf 

> > Centres de référence / centres de compétences 

Centres de référence labellisés  et centres de compétence en NPDC (octobre 2010 - source : orphanet)

Centres de référence labellisés  et centres de compétence Nationaux (octobre 2010 - source : orphanet)

     > Bases réglementaires

> Circulaire N° DSS/1C/DGS/PP2/DHOS/E2/2010/24 du 25 janvier 2010 relative à la validation des prescriptions initiales de médicaments désignés comme orphelins financés en sus des prestations d'hospitalisation : Circulaire du 25 janvier 2010.pdf (listes : cf. annexes 2 et 3)

> Arrêté du 29 mai 2008 modifiant l'arrêté du 19 novembre 2004 portant labellisation de centres de référence pour la prise en charge des maladies rares

> Arrêté du 19 novembre 2004 portant labellisation de centres de référence pour la prise en charge des maladies rares (version initiale)

> > Plan National 2011 - 2014    (lien orphanet)

Lien vers les publications de la HAS relatives aux maladies rares : ICI

Pour plus d'informations, se reporter au portail des maladies rares et médicaments orphelins :

http://www.orpha.net/